3月28日，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺在出席博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病 促进健康公平可及”分论坛时表示，国家药监局鼓励企业进行罕见病药物研发及申请，通过特殊的审评渠道给予支持。通过加强科技支撑，开展科学化、法治化工作，保障罕见病用药安全可及。对于有临床价值、有创新性或者改良性创新的罕见病用药，给予优先审评审批。

2023年9月18日国家卫生健康委等部门联合公布的《第二批罕见病目录》，罕见肿瘤增至20余种，包括胶质母细胞瘤、黑色素瘤、骨肉瘤以及特定类型的软组织肉瘤等。这些罕见且极具侵袭性、致命性的肿瘤，尽管发病率较低，但由于缺乏有效的治疗方法，对患者的健康和生存构成了严重威胁。

滨会生物于2024年正式加入中国罕见病联盟，致力于为罕见病肿瘤治疗提供更多的选择和支持，自主研发的溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒候选药物OH2注射液已在多个适应症的临床研究中，获得积极的疗效数据，患者生存期获益明显。

黑色素瘤

在所有原发于皮肤的恶性肿瘤中，恶性黑色素瘤仅占4%，却在皮肤癌引起的死亡中占到75%，因此，黑色素瘤一度被人们称为“癌中之王”。中国常见的黑色素瘤类型与欧美国家的常见类型差异显著，针对黑色素瘤的PD-1抗体治疗对于欧美常见的皮肤型黑色素瘤患者治疗有效率达到50%-60%，但对于中国多发的肢端型和黏膜型黑色素瘤患者有效率仅13%-15%。

滨会生物OH2注射液在截止至2022年10月，针对PD-1治疗失败且疾病分期为III-IVM1a的亚组人群开展的临床试验中，显现了突出疗效，ORR为62.5%。针对二线及以上治疗失败的晚期黑色瘤患者的临床试验显示，60%的患者接受OH2治疗后生存期延长，mOS达到19.6个月（仍在随访中），相较于获得美国FDA批准上市药物T-VEC的临床数据12个月生存率74%，OH2注射液的12个月生存率达到96.8%，目前已被纳入“突破性治疗品种”，并进入治疗经标准治疗失败的黑色素瘤的关键性III期临床研究。

脑胶质瘤

脑胶质瘤是中枢神经系统最常见的肿瘤，治疗手段有限、复发率高、生存期短、预后差，被公认为“最难治愈的恶性肿瘤”，对人类健康构成了极大威胁。2021年，针对早期治疗后复发、胶质母细胞瘤病变的胶质母细胞瘤中预后较差患者开展的溶瘤Ⅰ型单纯疱疹病毒G47Δ临床试验达到1年生存率92.3%的主要终点，在日本获得条件性限时批准。

针对标准治疗失败的末线脑胶质瘤患者，OH2注射液在试验中表现出良好的安全性和有效性：发生不良事件的严重程度多为1/2级，常见不良反应为流感样疾病，头痛，发热；接受肿瘤疗效评估的患者，2例达到部分缓解（PR）、2例疾病稳定（SD），其中1例PR受试者经3次给药后病灶较基线水平缩小67.5%。

软组织肉瘤

在OH2注射液治疗晚期软组织肉瘤的临床试验中，我们选择了与免疫检查点抑制剂HX008联合用药的策略，观察到27个注射病灶中，11个病灶较基线水平缩小30%以上，其中3个病灶完全消失；18个未注射病灶中，缩小最大的病灶较基线水平缩小58.6%。在16例软组织肉瘤中观察到2例PR，1例完全缓解（CR）。OH2联合HX008治疗肉瘤的中位生存期尚未达到，假设数据截止点所有随访患者均达到事件终点，mOS为14.5个月，较免疫检测点抑制剂单药治疗软组织肉瘤10.6个月（数据来自SARC028试验）的mOS显著提高。

目前，全球罕见病治疗药物只有800多种，95%以上的罕见病无药可用。由于罕见病病例稀少，临床试验资源有限，减少罕见病临床试验人数，降低药物研发成本，加速上市审评，建立药物良好的开发、使用生态系统，满足临床用药已成为迫切需求。

溶瘤病毒作为肿瘤免疫治疗的新兴手段，不仅在肠癌、乳腺癌、胆管癌等多种实体瘤中崭露头角，也为罕见肿瘤带来新的希望。我们将以罕见病患者需求为出发点，视罕见病患者为主动参与者，以临床价值为导向，研发安全、有效、可及的创新药物，践行“创制生物新药、创造生命奇迹”的愿景。